《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》已經(jīng)2024年4月9日市場(chǎng)監(jiān)管總局第12次局務(wù)會(huì)議通過，現(xiàn)予公告，自發(fā)布之日起施行。原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2016年10月13日發(fā)布的《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范（試行）》同時(shí)廢止。
第一條 為了規(guī)范特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)過程，保證數(shù)據(jù)及結(jié)果的科學(xué)、真實(shí)、可靠，保護(hù)受試者的安全和權(quán)益，根據(jù)《中華人民共和國食品安全法》及其實(shí)施條 例、《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊(cè)管理辦法》，制定本規(guī)范。
第二條 本規(guī)范適用于特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)全過程的質(zhì)量管理，包括方案設(shè)計(jì)、組織實(shí)施、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計(jì)分析、臨床試驗(yàn)總結(jié)和報(bào)告。
第三條 特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)應(yīng)當(dāng)符合《世界醫(yī)學(xué)大會(huì)赫爾辛基宣言》原則及相關(guān)倫理要求，受試者的安全和權(quán)益是考慮的首要因素，優(yōu)先于對(duì)科學(xué)和社會(huì)的獲益。倫理審查與知情同意是保障受試者權(quán)益的重要措施。
第四條 承擔(dān)特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)具有臨床營(yíng)養(yǎng)科以及與所研究的特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品相關(guān)的專業(yè)科室，具備開展臨床試驗(yàn)相應(yīng)的組織管理能力、專業(yè)技術(shù)能力、倫理審查能力等特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)研究條 件，及藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)，并在國家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局特殊食品驗(yàn)證評(píng)價(jià)技術(shù)機(jī)構(gòu)備案信息系統(tǒng)備案。
第五條 試驗(yàn)樣品的質(zhì)量要求應(yīng)當(dāng)符合相應(yīng)食品安全國家標(biāo)準(zhǔn)和（或）相關(guān)規(guī)定，生產(chǎn)條 件應(yīng)當(dāng)符合特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品良好生產(chǎn)規(guī)范。
第六條 臨床試驗(yàn)相關(guān)方應(yīng)當(dāng)妥善記錄、處理和保存所有臨床試驗(yàn)的紙質(zhì)或電子資料，確保真實(shí)、準(zhǔn)確、完整和可追溯。相關(guān)資料文件應(yīng)當(dāng)至少保存至臨床試驗(yàn)結(jié)束后五年。
第七條 臨床試驗(yàn)相關(guān)方應(yīng)當(dāng)保護(hù)受試者隱私，遵守保密相關(guān)規(guī)定。食品安全監(jiān)督管理部門、倫理委員會(huì)、申請(qǐng)人等可按規(guī)定查閱試驗(yàn)的相關(guān)資料。
第九條 申請(qǐng)人是臨床試驗(yàn)的責(zé)任人，應(yīng)當(dāng)把保護(hù)受試者的安全和權(quán)益以及臨床試驗(yàn)結(jié)果的科學(xué)、真實(shí)、可靠作為臨床試驗(yàn)的基本考慮，履行以下主要職責(zé)：
第十條 臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)應(yīng)當(dāng)保護(hù)受試者的安全和權(quán)益，履行以下主要職責(zé)：
（四）審查是否存在受試者被強(qiáng)迫、利誘等參加臨床試驗(yàn)的情形；是否在知情同意書中采用了使受試者或者其監(jiān)護(hù)人放棄其合法權(quán)益的內(nèi)容。
（五）倫理委員會(huì)有權(quán)暫停、終止未按照相關(guān)要求實(shí)施或者受試者出現(xiàn)非預(yù)期嚴(yán)重?fù)p害的臨床試驗(yàn)。
第十一條 研究者是實(shí)施臨床試驗(yàn)并對(duì)受試者安全和權(quán)益及臨床試驗(yàn)質(zhì)量負(fù)責(zé)的試驗(yàn)現(xiàn)場(chǎng)負(fù)責(zé)人，履行以下主要職責(zé)：
（一）按照倫理委員會(huì)要求提供倫理審查需要的相關(guān)文件，并且遵照倫理委員會(huì)批準(zhǔn)的試驗(yàn)方案實(shí)施臨床試驗(yàn)。
（四）出現(xiàn)不良事件時(shí)采取有效措施，確保受試者得到及時(shí)適當(dāng)?shù)闹委熀吞幹谩?/div>
（五）在臨床試驗(yàn)完成后提交臨床試驗(yàn)報(bào)告。
（六）負(fù)責(zé)臨床試驗(yàn)現(xiàn)場(chǎng)的數(shù)據(jù)采集，確保所有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是從臨床試驗(yàn)的源文件和試驗(yàn)記錄中獲得的，且符合準(zhǔn)確、完整、可讀和及時(shí)的要求。源數(shù)據(jù)應(yīng)當(dāng)具有可歸因性、易讀性、同時(shí)性、原始性、準(zhǔn)確性、完整性、一致性和持久性。
第十二條 監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)按照申請(qǐng)人制定的監(jiān)查計(jì)劃及監(jiān)查標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，對(duì)臨床試驗(yàn)進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)監(jiān)查并向申請(qǐng)人提交書面報(bào)告。
第十三條 臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)的管理和實(shí)施，制定臨床試驗(yàn)相關(guān)管理制度。
臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和研究者對(duì)申請(qǐng)人提供的試驗(yàn)用樣品承擔(dān)管理責(zé)任；應(yīng)當(dāng)接受食品安全監(jiān)督管理部門組織的核查、申請(qǐng)人組織的監(jiān)查。
第三章 臨床試驗(yàn)方案
第十四條 試驗(yàn)方案通常包括基本信息、研究背景、試驗(yàn)?zāi)康?、試?yàn)設(shè)計(jì)、試驗(yàn)管理等內(nèi)容。
第十五條 試驗(yàn)方案中基本信息一般包括：
（一）試驗(yàn)方案標(biāo)題、編號(hào)、版本號(hào)和日期。
（二）申請(qǐng)人名稱、地址和聯(lián)系方式。
（三）研究者姓名、職稱、聯(lián)系方式，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)名稱和地址。
（四）監(jiān)查員、數(shù)據(jù)管理人員和統(tǒng)計(jì)分析人員的姓名、單位、地址和聯(lián)系方式。
（五）參加臨床試驗(yàn)單位及相關(guān)科室，數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計(jì)分析單位。
（六）多中心臨床試驗(yàn)的組長(zhǎng)單位。
第十六條 試驗(yàn)方案中研究背景資料通常包括：
（一）產(chǎn)品研發(fā)綜述。包括與臨床試驗(yàn)相關(guān)的產(chǎn)品研發(fā)目的、配方特點(diǎn)和營(yíng)養(yǎng)學(xué)特征、能量與營(yíng)養(yǎng)成分、質(zhì)量控制與檢測(cè)結(jié)果、潛在臨床意義等。
（二）產(chǎn)品適用人群及確定依據(jù)、臨床試驗(yàn)受試人群與適用人群相關(guān)性依據(jù)，產(chǎn)品對(duì)受試人群已知和潛在的風(fēng)險(xiǎn)和獲益。
（三）試驗(yàn)用樣品介紹。包括產(chǎn)品名稱、類別、形態(tài)、凈含量及規(guī)格、能量密度、配料表及營(yíng)養(yǎng)成分表、食用方法及食用量、適用人群、產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)要求、保質(zhì)期、貯存條 件、生產(chǎn)企業(yè)等信息。
（四）試驗(yàn)樣品用量、給予途徑等描述，并說明制定理由。
（五）預(yù)期的安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果參考的文獻(xiàn)和數(shù)據(jù)來源。
第十七條 試驗(yàn)方案應(yīng)當(dāng)詳細(xì)描述臨床試驗(yàn)研究目的。
第十八條 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)應(yīng)當(dāng)綜合考慮產(chǎn)品配方特點(diǎn)和營(yíng)養(yǎng)學(xué)特征、適用人群等，注重產(chǎn)品的實(shí)際臨床應(yīng)用效果，并說明試驗(yàn)設(shè)計(jì)的科學(xué)性、合理性依據(jù)。通常包括以下內(nèi)容：
（一）主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。
（二）受試者入選、排除及退出標(biāo)準(zhǔn)和程序。
（三）試驗(yàn)方法設(shè)計(jì)描述和選擇的理由。一般采用隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。如采用其他試驗(yàn)設(shè)計(jì)的，需提供未實(shí)施隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的原因、該試驗(yàn)設(shè)計(jì)的科學(xué)性和研究控制條 件等依據(jù)。臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、流程和不同階段可以流程圖形式表示。
（四）樣本量。受試者樣本量應(yīng)當(dāng)符合統(tǒng)計(jì)學(xué)要求，說明測(cè)算依據(jù)和理由，并提供相關(guān)試驗(yàn)或文獻(xiàn)數(shù)據(jù)。
（五）對(duì)照樣品。采用陽性對(duì)照設(shè)計(jì)的，應(yīng)當(dāng)闡述對(duì)照樣品選擇的依據(jù)，并說明采用該設(shè)計(jì)對(duì)于試驗(yàn)?zāi)康牡姆闲?，試?yàn)組與對(duì)照組在能量、氮量和主要營(yíng)養(yǎng)成分方面的可比性。
（六）試驗(yàn)用樣品給予途徑、使用方案。
（七）臨床和實(shí)驗(yàn)室檢查項(xiàng)目。按照試驗(yàn)?zāi)康脑O(shè)置能夠反映試驗(yàn)用樣品安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性、特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果的觀察指標(biāo)。
（八）臨床試驗(yàn)前和臨床試驗(yàn)中允許和禁止使用的合并治療。
（九）試驗(yàn)周期和具體安排，包括訪視和隨訪計(jì)劃。依據(jù)研究目的、擬考察主要實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)指標(biāo)的生物學(xué)特性，合理設(shè)置觀察時(shí)間，并能滿足統(tǒng)計(jì)學(xué)要求。應(yīng)當(dāng)明確安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果指標(biāo)及其評(píng)價(jià)、記錄、分析方法與時(shí)間點(diǎn)。
（十）試驗(yàn)記錄、病例報(bào)告表填寫要求（包括明確具體試驗(yàn)數(shù)據(jù)作為源數(shù)據(jù)應(yīng)當(dāng)記錄在病例報(bào)告表）。
（十一）不良事件、嚴(yán)重不良事件和伴隨疾病的記錄、處置和報(bào)告程序。不良事件的隨訪方式與期限。
（十二）減少或控制偏倚所采取的措施，包括隨機(jī)化和盲法的方法和過程。采用單盲或者開放性試驗(yàn)需要說明理由和控制偏倚的措施。盲底保存和揭盲的程序，應(yīng)當(dāng)明確時(shí)間點(diǎn)及具體操作方法。
（十三）受試者、部分或全部臨床試驗(yàn)暫?；蚪K止標(biāo)準(zhǔn)。
（十四）評(píng)價(jià)受試者依從性。保證受試者依從性的相關(guān)措施。
（十五）編盲、破盲、揭盲和盲底保存的程序和方法。
（十六）試驗(yàn)數(shù)據(jù)的采集與管理流程、各步驟任務(wù)、使用的系統(tǒng)，缺失數(shù)據(jù)、未使用數(shù)據(jù)和不合邏輯數(shù)據(jù)的處理方法，以及數(shù)據(jù)管理的質(zhì)量保障措施。
（十七）數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)方法和統(tǒng)計(jì)分析軟件，偏離原定統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃的修改程序。
第十九條 受試者選擇包括試驗(yàn)樣品適用人群、受試者的入選、排除、退出標(biāo)準(zhǔn)。受試者入選時(shí)，納入標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)當(dāng)充分考慮試驗(yàn)組和對(duì)照組受試期間（與臨床試驗(yàn)相關(guān)的）臨床治療方法在品種、用法和用量等方面具有可比性。
第二十條 試驗(yàn)方案應(yīng)當(dāng)明確生物樣本采集時(shí)間、貯存及轉(zhuǎn)運(yùn)管理流程、檢測(cè)方法、判定標(biāo)準(zhǔn)及依據(jù)等內(nèi)容。
第二十一條 試驗(yàn)管理包括標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程、人員培訓(xùn)、監(jiān)查、質(zhì)量控制與質(zhì)量保證的措施、風(fēng)險(xiǎn)管理、受試者權(quán)益與保障、數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計(jì)學(xué)分析。
第二十二條 試驗(yàn)過程中需改變?cè)囼?yàn)方案的，申請(qǐng)人需按上述要求完善試驗(yàn)方案，提供充分的變更理由，提交倫理委員會(huì)審查通過后實(shí)施。
第二十三條 主要研究者應(yīng)當(dāng)完成臨床試驗(yàn)注冊(cè)平臺(tái)備案。如涉及，申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)提供人類遺傳辦公室批準(zhǔn)或備案的證明材料。
第二十四條 國家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局已發(fā)布相應(yīng)類別特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則的，可參照?qǐng)?zhí)行。
第四章 臨床試驗(yàn)實(shí)施
第二十五條 申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)制定臨床試驗(yàn)質(zhì)量控制和質(zhì)量保證措施。臨床試驗(yàn)開始前，應(yīng)當(dāng)對(duì)臨床試驗(yàn)實(shí)施過程中可能的風(fēng)險(xiǎn)因素進(jìn)行科學(xué)評(píng)估，并制訂風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃和預(yù)警方案，試驗(yàn)過程中應(yīng)當(dāng)采取有效的風(fēng)險(xiǎn)控制措施。
第二十六條 申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)按照與申請(qǐng)注冊(cè)產(chǎn)品相同配方、相同生產(chǎn)工藝、相同產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)要求生產(chǎn)試驗(yàn)樣品，生產(chǎn)條 件應(yīng)當(dāng)滿足《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品良好生產(chǎn)規(guī)范》相關(guān)要求。試驗(yàn)用樣品的標(biāo)簽應(yīng)當(dāng)標(biāo)明“僅供臨床試驗(yàn)使用”。
申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)制定試驗(yàn)用樣品的質(zhì)量管理規(guī)程，保證試驗(yàn)用樣品臨床試驗(yàn)期間的穩(wěn)定性，并對(duì)試驗(yàn)用樣品的質(zhì)量及臨床試驗(yàn)安全負(fù)責(zé)。
第二十七條 申請(qǐng)人與研究者、數(shù)據(jù)管理人員、統(tǒng)計(jì)分析人員共同商定臨床試驗(yàn)方案、知情同意書、病例報(bào)告表等；與臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)就臨床試驗(yàn)方案、試驗(yàn)進(jìn)度、試驗(yàn)監(jiān)查、受試者保險(xiǎn)、與試驗(yàn)有關(guān)的受試者補(bǔ)償或補(bǔ)償原則、試驗(yàn)暫停和終止原則、責(zé)任歸屬及試驗(yàn)中的職責(zé)分工等臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理和受試者保護(hù)內(nèi)容簽訂合同。
第二十八條 研究者應(yīng)當(dāng)向倫理委員會(huì)提交審查資料，倫理委員會(huì)應(yīng)當(dāng)審查的文件包括：試驗(yàn)方案和試驗(yàn)方案修訂版、知情同意書及其更新件、招募受試者的相關(guān)材料、提供給受試者的其他書面資料、病例報(bào)告表、研究者手冊(cè)、包含受試者補(bǔ)償信息的文件、研究者資格的證明文件、具有法定資質(zhì)的食品檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)出具的試驗(yàn)樣品檢驗(yàn)報(bào)告、以及倫理委員會(huì)履行其職責(zé)所需要的其他文件。
第二十九條 臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)及研究者應(yīng)當(dāng)在獲得倫理委員會(huì)書面同意后開展臨床試驗(yàn)。研究者應(yīng)當(dāng)向受試者說明倫理委員會(huì)同意的審查意見、試驗(yàn)?zāi)康摹⒃囼?yàn)過程，試驗(yàn)用樣品安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果有關(guān)情況、預(yù)期可能的受益、風(fēng)險(xiǎn)和不便、受試者權(quán)益保障措施、造成健康損害時(shí)的處理或補(bǔ)償?shù)?，并取得知情同意書。試?yàn)方案及知情同意書的修訂，需經(jīng)倫理委員會(huì)重新批準(zhǔn)，必要時(shí)，需受試者再次簽署知情同意書。
第三十條 研究者由與受試人群疾病相關(guān)專業(yè)的醫(yī)師、臨床營(yíng)養(yǎng)師等人員組成。研究者應(yīng)當(dāng)具備相應(yīng)資質(zhì)，并經(jīng)過本規(guī)范相關(guān)培訓(xùn)，具有培訓(xùn)及考核記錄。主要研究者應(yīng)當(dāng)具有高級(jí)專業(yè)技術(shù)職稱。
研究者如有變動(dòng)，所在臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)及時(shí)調(diào)配具備相應(yīng)資質(zhì)人員，并將調(diào)整的人員情況報(bào)告申請(qǐng)人及研究者。
第三十一條 研究者應(yīng)當(dāng)充分了解試驗(yàn)方案、研究者手冊(cè)、試驗(yàn)用樣品，明確各自在試驗(yàn)中的分工和職責(zé)，確保收集的數(shù)據(jù)真實(shí)、準(zhǔn)確、完整、及時(shí)。
研究者應(yīng)當(dāng)保持與受試者良好溝通，提高受試者的依從性，對(duì)受試者在試驗(yàn)期間出現(xiàn)不良事件及時(shí)作出相關(guān)的醫(yī)療決定，保證受試者得到及時(shí)適當(dāng)?shù)闹委?。所有不良事件的名稱、例次、治療措施、轉(zhuǎn)歸及與試驗(yàn)用樣品的關(guān)聯(lián)性等應(yīng)詳細(xì)記錄并分析。
第三十二條 在臨床試驗(yàn)過程中發(fā)生嚴(yán)重不良事件時(shí)，研究者應(yīng)當(dāng)采取必要的緊急措施，以確保受試者安全。研究者在確認(rèn)嚴(yán)重不良事件后，應(yīng)當(dāng)立即向負(fù)責(zé)及參加臨床試驗(yàn)單位的倫理委員會(huì)、申請(qǐng)人報(bào)告。申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)同時(shí)向該臨床試驗(yàn)的其他研究者通報(bào)。
第三十三條 研究者應(yīng)當(dāng)提供臨床試驗(yàn)的不良事件、治療措施、受試者轉(zhuǎn)歸等相關(guān)信息，以及出現(xiàn)可能顯著影響臨床試驗(yàn)實(shí)施或者增加受試者風(fēng)險(xiǎn)的情況。
為避免對(duì)受試者造成傷害，倫理委員會(huì)有權(quán)暫?；蚪K止已經(jīng)批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)。由申請(qǐng)人、研究者、倫理委員會(huì)作出提前終止或暫停臨床試驗(yàn)決定時(shí)，研究者應(yīng)當(dāng)及時(shí)通知受試者，并給予受試者適當(dāng)治療及隨訪。
第三十四條 臨床試驗(yàn)完成后，研究者應(yīng)當(dāng)向臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)報(bào)告、向倫理委員會(huì)提供臨床試驗(yàn)結(jié)果的摘要、向申請(qǐng)人提供臨床試驗(yàn)報(bào)告。
第三十五條 監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)按照申請(qǐng)人的要求認(rèn)真履行監(jiān)查職責(zé)，確保臨床試驗(yàn)參與各方遵守試驗(yàn)方案和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程要求。監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)保證受試者選擇、試驗(yàn)用樣品使用和保存、數(shù)據(jù)記錄和管理、不良事件記錄等按照臨床試驗(yàn)方案和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程進(jìn)行。監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)確認(rèn)所有病例報(bào)告表填寫正確完整，與原始資料一致，無涉及受試者隱私方面信息。監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)核實(shí)臨床試驗(yàn)中所有觀察結(jié)果，以保證數(shù)據(jù)完整、準(zhǔn)確、真實(shí)、可靠。如有錯(cuò)誤和遺漏，及時(shí)要求研究者改正，修改時(shí)需保持原有記錄清晰可見，改正處需經(jīng)研究者簽名并注明日期。監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)保證核查過程中發(fā)現(xiàn)問題及時(shí)解決。
監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)受過相應(yīng)的培訓(xùn)，具備醫(yī)學(xué)、藥學(xué)或營(yíng)養(yǎng)學(xué)等臨床試驗(yàn)監(jiān)查所需的知識(shí)，能夠有效履行監(jiān)查職責(zé)。監(jiān)查員不得參加臨床試驗(yàn)。
第三十六條 臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)指定專人管理試驗(yàn)用樣品，貯存條 件符合相應(yīng)要求。試驗(yàn)用樣品的接收、貯存、發(fā)放、使用、回收、銷毀均應(yīng)當(dāng)遵守相應(yīng)規(guī)定并建有記錄。
研究者應(yīng)當(dāng)確保試驗(yàn)用樣品按照試驗(yàn)方案使用，應(yīng)當(dāng)向受試者說明試驗(yàn)用樣品的使用方法。試驗(yàn)用樣品不得他用、銷售或變相銷售。
第三十七條 進(jìn)行多中心臨床試驗(yàn)的，申請(qǐng)人確定組長(zhǎng)單位，統(tǒng)一培訓(xùn)內(nèi)容、臨床試驗(yàn)方案、病例報(bào)告表、資料收集和評(píng)價(jià)方法，集中管理與分析數(shù)據(jù)資料。主要觀察指標(biāo)由中心實(shí)驗(yàn)室統(tǒng)一檢測(cè)或各中心按照相同的臨床和實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)檢測(cè)。臨床試驗(yàn)病例分布應(yīng)當(dāng)科學(xué)合理，防止偏倚。
第五章 數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計(jì)分析
第三十八條 申請(qǐng)人、研究者、監(jiān)查員以及數(shù)據(jù)管理員等應(yīng)當(dāng)履行各自職責(zé)，臨床試驗(yàn)開始前，按照確定的臨床試驗(yàn)方案制定數(shù)據(jù)管理計(jì)劃，確保臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的可靠、完整和準(zhǔn)確。
第三十九條 數(shù)據(jù)管理過程包括病例報(bào)告表設(shè)計(jì)、填寫和注釋，數(shù)據(jù)庫設(shè)計(jì)，數(shù)據(jù)接收和錄入、核查和疑問表管理、更改存檔、醫(yī)學(xué)編碼，實(shí)驗(yàn)室和外部數(shù)據(jù)管理、盲態(tài)審核，數(shù)據(jù)庫鎖定、解鎖及再鎖定，數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)換和保存等。
第四十條 數(shù)據(jù)的收集和傳送可采用紙質(zhì)病例報(bào)告表、電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)、用于臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理的計(jì)算機(jī)系統(tǒng)等。
第四十一條 數(shù)據(jù)管理執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，并在完整、可靠的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量管理體系下運(yùn)行，對(duì)可能影響數(shù)據(jù)質(zhì)量結(jié)果的各種因素和環(huán)節(jié)進(jìn)行全面控制和管理，使臨床研究數(shù)據(jù)始終保持在可控、可靠水平。數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)應(yīng)當(dāng)經(jīng)過基于風(fēng)險(xiǎn)考慮的系統(tǒng)驗(yàn)證，具備可靠性、數(shù)據(jù)可溯源性及完善的權(quán)限管理功能。
第四十二條 臨床試驗(yàn)結(jié)束后，應(yīng)當(dāng)鎖定數(shù)據(jù)庫，將數(shù)據(jù)管理計(jì)劃、數(shù)據(jù)管理報(bào)告、數(shù)據(jù)庫作為注冊(cè)申請(qǐng)材料提交給食品安全監(jiān)督管理部門。
第四十三條 臨床試驗(yàn)方案中應(yīng)當(dāng)制定統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃，如果試驗(yàn)過程中研究方案有調(diào)整，統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃也應(yīng)當(dāng)作相應(yīng)調(diào)整。不同時(shí)點(diǎn)的統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃應(yīng)當(dāng)標(biāo)注版本及日期，正式文件應(yīng)當(dāng)在數(shù)據(jù)鎖定和揭盲前確定并簽署。
第四十四條 統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃應(yīng)當(dāng)包括設(shè)計(jì)類型，比較類型，隨機(jī)化與盲法，觀察指標(biāo)的定義與檢測(cè)方法，檢驗(yàn)假設(shè)，數(shù)據(jù)分析集的定義，試驗(yàn)樣品安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性及特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果評(píng)價(jià)和統(tǒng)計(jì)分析的詳細(xì)計(jì)劃。統(tǒng)計(jì)分析結(jié)果通常采用統(tǒng)計(jì)分析表或圖的形式呈現(xiàn)，計(jì)劃中應(yīng)當(dāng)以簡(jiǎn)明的格式、精煉的文字描述所有相關(guān)信息。
第四十五條 由統(tǒng)計(jì)學(xué)專業(yè)人員對(duì)試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析后形成的統(tǒng)計(jì)分析報(bào)告，作為撰寫臨床研究報(bào)告的依據(jù)，并與統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃一并作為產(chǎn)品注冊(cè)申請(qǐng)材料提交。統(tǒng)計(jì)分析需采用國內(nèi)外公認(rèn)的統(tǒng)計(jì)軟件和分析方法。對(duì)于主要觀察指標(biāo)，需要采用適宜的統(tǒng)計(jì)推斷方法，并保證分析結(jié)果與方案設(shè)計(jì)中所采用的假設(shè)檢驗(yàn)相對(duì)應(yīng)。
第六章 臨床試驗(yàn)報(bào)告
第四十六條 臨床試驗(yàn)報(bào)告是對(duì)臨床試驗(yàn)過程、結(jié)果的總結(jié)。主要內(nèi)容包括首頁、摘要、引言、正文及附件。
第四十七條 首頁包括研究名稱、試驗(yàn)樣品名稱、研究起止日期、研究者（簽字）、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（蓋章 ）、申請(qǐng)人（蓋章 ）、統(tǒng)計(jì)學(xué)負(fù)責(zé)人簽字及單位蓋章 、報(bào)告日期、原始資料保存地點(diǎn)等。
第四十八條 摘要應(yīng)當(dāng)對(duì)所完成的研究進(jìn)行概述，包括能夠代表試驗(yàn)結(jié)果的重要數(shù)據(jù)。引言應(yīng)當(dāng)介紹臨床試驗(yàn)背景及試驗(yàn)?zāi)康摹?/div>
第四十九條 正文應(yīng)當(dāng)詳細(xì)描述試驗(yàn)設(shè)計(jì)和試驗(yàn)過程，對(duì)試驗(yàn)樣品的安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果觀察指標(biāo)進(jìn)行分析和說明，并闡明臨床試驗(yàn)結(jié)論。通常包括以下內(nèi)容：
（一）試驗(yàn)總體設(shè)計(jì)及方案的描述、試驗(yàn)設(shè)計(jì)和對(duì)照組選擇的依據(jù)（包括試驗(yàn)組與對(duì)照組可比性分析及數(shù)據(jù)）、受試者選擇、合并治療方法對(duì)試驗(yàn)結(jié)果影響的分析、試驗(yàn)用樣品使用方法、觀察指標(biāo)及判定標(biāo)準(zhǔn)、數(shù)據(jù)管理過程、統(tǒng)計(jì)分析方法、試驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)分析結(jié)果和臨床意義、臨床試驗(yàn)方案及臨床試驗(yàn)單位（包括合同研究組織等）在試驗(yàn)過程中修訂或調(diào)整的情況等。
（二）對(duì)所有不良事件均應(yīng)當(dāng)進(jìn)行分析，并以適當(dāng)?shù)膱D表方式直觀表示。應(yīng)當(dāng)列明不良事件的名稱、例次、嚴(yán)重程度、治療措施、受試者轉(zhuǎn)歸，并分析不良事件與試驗(yàn)用樣品在適用人群選擇、給予時(shí)機(jī)、攝入途徑、用量和觀察時(shí)間等方面的相關(guān)性，對(duì)產(chǎn)品可能存在的不良反應(yīng)當(dāng)進(jìn)行評(píng)判。嚴(yán)重不良事件應(yīng)當(dāng)單獨(dú)進(jìn)行總結(jié)和分析，并附病例報(bào)告。
（三）對(duì)與安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果評(píng)價(jià)有關(guān)的觀察指標(biāo)（包括實(shí)驗(yàn)室異常指標(biāo)）加以分析說明，并對(duì)試驗(yàn)用特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品的風(fēng)險(xiǎn)和獲益進(jìn)行整體評(píng)判。
第五十條 臨床試驗(yàn)報(bào)告中應(yīng)當(dāng)說明所采用的質(zhì)量管理方法，并概述嚴(yán)重偏離質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)容忍度的事件和補(bǔ)救措施。
第五十一條 附件包括：倫理委員會(huì)批準(zhǔn)件、臨床試驗(yàn)方案、知情同意書樣本、病例報(bào)告表，研究者、研究人員、監(jiān)查員、數(shù)據(jù)管理人員及統(tǒng)計(jì)分析人員名單，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)及參與臨床試驗(yàn)單位的信息、總隨機(jī)表、試驗(yàn)用樣品檢驗(yàn)報(bào)告及標(biāo)簽說明書樣稿、嚴(yán)重不良事件及研究者認(rèn)為需要報(bào)告的重要不良事件病例報(bào)告、統(tǒng)計(jì)分析報(bào)告、各分中心的臨床試驗(yàn)小結(jié)和臨床研究主要參考文獻(xiàn)等。
第五十二條 分中心臨床試驗(yàn)小結(jié)應(yīng)當(dāng)由分中心研究者簽字，并加蓋分中心臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)公章 。數(shù)據(jù)管理計(jì)劃及報(bào)告、統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃及報(bào)告應(yīng)當(dāng)分別由數(shù)據(jù)管理負(fù)責(zé)人、統(tǒng)計(jì)分析負(fù)責(zé)人簽字，并加蓋單位公章 。
第七章 術(shù)語和定義
第五十三條 本規(guī)范下列用語的含義是：
（一）臨床試驗(yàn)，指以人體為對(duì)象的試驗(yàn)，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)用特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品的安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果。
（二）受試者，指參加一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，并作為試驗(yàn)用樣品的接受者。
（三）知情同意，指受試者被告知可影響其作出參加臨床試驗(yàn)決定的各方面情況后，確認(rèn)同意自愿參加臨床試驗(yàn)的過程。該過程應(yīng)當(dāng)以書面的、簽署姓名和日期的知情同意書作為文件證明。
（四）倫理委員會(huì)，指由臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的醫(yī)學(xué)、營(yíng)養(yǎng)學(xué)、藥學(xué)及其他背景人員組成的委員會(huì)，其職責(zé)是通過獨(dú)立地審查、同意、跟蹤審查臨床試驗(yàn)方案及相關(guān)文件、獲得和記錄受試者知情同意所用的方法和材料等，確保受試者的安全和權(quán)益受到保護(hù)。
（五）申請(qǐng)人，發(fā)起一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，并對(duì)該試驗(yàn)的啟動(dòng)、管理、財(cái)務(wù)和監(jiān)查負(fù)責(zé)的生產(chǎn)企業(yè)。
（六）研究者，指實(shí)施臨床試驗(yàn)并對(duì)臨床試驗(yàn)質(zhì)量及受試者安全和權(quán)益負(fù)責(zé)的試驗(yàn)現(xiàn)場(chǎng)負(fù)責(zé)人。
（七）監(jiān)查員，由申請(qǐng)人任命并對(duì)申請(qǐng)人負(fù)責(zé)的具備醫(yī)學(xué)、藥學(xué)或營(yíng)養(yǎng)學(xué)等臨床試驗(yàn)監(jiān)查所需相關(guān)知識(shí)的人員。負(fù)責(zé)監(jiān)查和報(bào)告試驗(yàn)的進(jìn)行情況和核實(shí)數(shù)據(jù)。
（八）試驗(yàn)用樣品，用于臨床試驗(yàn)的試驗(yàn)樣品和對(duì)照樣品。
（九）對(duì)照樣品，臨床試驗(yàn)中用于與試驗(yàn)樣品進(jìn)行臨床效果參照比對(duì)的其他產(chǎn)品。
（十）試驗(yàn)方案，敘述研究的依據(jù)及合理性、產(chǎn)品試驗(yàn)?zāi)康?、適用人群、試驗(yàn)設(shè)計(jì)、受試者選擇及排除標(biāo)準(zhǔn)、觀察指標(biāo)、試驗(yàn)期限、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計(jì)分析、試驗(yàn)報(bào)告及試驗(yàn)用樣品安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果。方案必須由參加試驗(yàn)的研究者、研究單位和申請(qǐng)人簽章 并注明日期。試驗(yàn)方案包括方案及其修訂版。
（十一）不良事件，指受試者接受試驗(yàn)用樣品后出現(xiàn)的所有不良醫(yī)學(xué)事件，可以表現(xiàn)為癥狀體征、疾病或者實(shí)驗(yàn)室檢查異常，但不一定與試驗(yàn)用樣品有因果關(guān)系。
（十二）標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，指為保證某項(xiàng)特定操作的一致性而制定的詳細(xì)的書面要求。
（十三）多中心臨床試驗(yàn)，是指按照同一臨床試驗(yàn)方案，在兩個(gè)以上（含兩個(gè)）臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)同時(shí)進(jìn)行的臨床試驗(yàn)。
（十四）質(zhì)量控制，指在臨床試驗(yàn)質(zhì)量保證系統(tǒng)中，為確證臨床試驗(yàn)所有相關(guān)活動(dòng)是否符合質(zhì)量要求而實(shí)施的技術(shù)和活動(dòng)。
（十五）病例報(bào)告表，指按照試驗(yàn)方案要求設(shè)計(jì)，記錄受試者相關(guān)信息及試驗(yàn)過程中數(shù)據(jù)的紙質(zhì)或電子文件。
（十六）嚴(yán)重不良事件，指受試者接受試驗(yàn)用樣品后出現(xiàn)死亡、危及生命、永久或者嚴(yán)重的殘疾或者功能喪失、受試者需要住院治療或者延長(zhǎng)住院時(shí)間，以及先天性異?；蛘叱錾毕莸炔涣坚t(yī)學(xué)事件。
（十七）盲法，也稱設(shè)盲。臨床試驗(yàn)中使一方或多方不知道受試者治療分配的程序。單盲指受試者不知，雙盲指受試者、研究者、監(jiān)查員和數(shù)據(jù)分析者均不知治療分配。
（十八）統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃，是包括比方案中描述的主要分析特征更加技術(shù)性和更多詳細(xì)細(xì)節(jié)的文件，并且包括了對(duì)主要和次要變量及其他數(shù)據(jù)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析的詳細(xì)過程。
（十九）質(zhì)量保證，指在臨床試驗(yàn)中建立的有計(jì)劃的系統(tǒng)性措施，以保證臨床試驗(yàn)的實(shí)施和數(shù)據(jù)的生成、記錄和報(bào)告均遵守試驗(yàn)方案和相關(guān)法律法規(guī)。
（二十）研究者手冊(cè)，是有關(guān)試驗(yàn)用特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品在進(jìn)行人體研究時(shí)已有的臨床與非臨床研究資料匯編。包括產(chǎn)品配方設(shè)計(jì)及依據(jù)、標(biāo)簽說明書樣稿、產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)要求、樣品檢驗(yàn)報(bào)告、其他有助于研究者了解試驗(yàn)樣品預(yù)期安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床效果相關(guān)資料。
（二十一）不良反應(yīng)，指臨床試驗(yàn)中發(fā)生的任何與試驗(yàn)用樣品可能有關(guān)的對(duì)人體有害或非期望的反應(yīng)。試驗(yàn)用樣品與不良反應(yīng)之間的因果關(guān)系至少有一個(gè)合理的可能性，即不能排除相關(guān)性。
第八章 附 則
第五十四條 本規(guī)范由國家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局負(fù)責(zé)解釋。
第五十五條 本規(guī)范自發(fā)布之日起施行。